发病率万分之一的白血病，因“特许药”，患者成功耽误保存期 -

吴冰（化名），是国内首例创新使用吉瑞替尼治疗复发性难治性FLT3突变急性髓系白血病的成年患者，也是首位实现新药械转化的患者

医生透露，吴冰使用特许药第二天，白细胞由原来的90%下降至目前的60%，等到11次的时候，病情控制效果极佳，除了有点恶心和疲乏，没有任何不适。

经专家们检查评估，准许吴冰于11月12日出院，后续只要按时吃药以及每天远处监控血常规情况即可。

吴冰这样特殊白血病可以得到这么好的效果，让更多白血病患者受到鼓舞！

一、了解：发病率10万分之一白血病

急性髓系白血病，是骨髓性造血芽细胞异常增殖的血液恶性肿瘤，这属于白血病类型里的一个分支。发病的机理是，骨髓内异常芽细胞的快速增殖，最终干扰和影响了正常造血细胞的产生。

相比常见的肿瘤疾病，急性骨髓性白血病比较罕见。在我国的发病率是1.62/10万，低于美国发病率4.36-6.13/10万和日本3.25-5.85/10万。

急性骨髓性白血病可以是原发的，也可以是继发性的，放射性的暴露、致癌物暴露、既往血液病史等都会诱发该病的发生。

这么特殊的白血病，我们需要谨慎起来，当身体有2个典型症状时，要及时治疗。

1.持续发热，由于感染引起免疫系统的刺激反应，因此导致持续发热；

2.口腔以及牙龈出血，眼底、球结膜出血较易见。

二、抗击特殊白血病，有新药吉瑞替尼

吉瑞替尼属于靶向药物，属于二代FLT3抑制剂。对FLT3突变具有抑制作用，用来治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者，这也是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的FLT3抑制剂。

该药的作用原理是，能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用，并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。吉瑞替尼有更好的活化结构，能够从根本上抑制癌细胞的增殖，进一步凸显更好的抗癌效果。

2019年发表在《新英格兰医学杂志》上的临床试验显示，使用吉瑞替尼的患者，和未使用的患者对比，使用的患者的中位总生存时间为9.3个月，而未使用药物的患者是5.6个月。不但提示患者的生存期延长，而且还能实现完全的缓解，有一些患者体内的白细胞全部或部分恢复正常水平。

综合的结果显示，使用吉瑞替尼治疗增加了患者4个月的中位总生存期，同时，完全缓解率相对增高，严重的副作用相对较低。

三、吉瑞替尼有望在中国上市

目前，吉瑞替尼在美国、日本、加拿大、巴西、韩国和澳大利亚已经上市。在今年四月份的时候，吉瑞替尼的生产企业安斯泰来已经向我国提出了上市申请，而且该申请获得了CDE（国家食品药品监督管理局药品审评中心）的受理。

按照以往的审核流程，一款新药在国内上市，从申请到最终批复，中间经历的时间可能相对较长。不过海南作为先行示范区，而且在医药卫生的创新示范领域，纳入全国罕见病目录的病种共121种，根据这项原则的指导，海南的乐城区引进的首批罕见病药品品种接近50种。

换言之，作为先行示范区，一些罕见病的药物引进和使用，采取了不同以往流程的使用原则。新药品的审批和使用速度和国际先进的研发水平在逐渐把持同步的节奏，如此一来，很多相对罕见的疾病患者，就不用再为没有药物使用而煎熬了。

这种不断创新的形式，打破了国内传统制度规则的束缚，从而可以跟国际的一些最新而具体的情况接轨，这对于大众的健康而言，就能优先提供相对好的解决方案。因此下一步，将会有更多的罕见病患者，有望用最快的速度得到药物的治疗。

四、远离白血病，关键还是要预防

在我们日常生活中，要养成健康的生活习惯，不熬夜，多运动；注意饮食健康，平时注意减少高盐辛辣加工产品的摄入；还要远离有害放射性物质。

总而言之，即使是特殊的癌症，我们也不要轻易放弃，要相信现在医疗政策与水平，会给我们带来希望！

参考资料：

[1]《白血病靶向药吉瑞替尼落地乐城先行区》.海南日报.2020.11.4

[2]《安斯泰来「吉瑞替尼」在华上市申请拟纳入优先审评》.海口日报.2020.11.13

[3]《全国首个治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病靶向药"吉瑞替尼"落地博鳌乐城》.人民网.2020.11.3未经作者允许授权，禁止转载

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