年青的他们，用科技缔造更好的世界丨35岁以下科技立异35人 -

LCA（Leber congenital amaurosis，LCA）是一种罕见的基因突变遗传疾病，由至少 18 种不同基因突变引起。这种疾病占遗传性视网膜病变的 5% 以上，是导致儿童先天性眼盲的主要疾病之一，患儿出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失，导致他们从婴幼儿时期起就逐渐失去视力。这种疾病在 2017 年之前，没有任何药物可以医治

汉娜·里夫（Hannah Reif）在年仅 7 个月时被诊断为莱伯先天性黑蒙症。在汉娜 7 岁那年，她成为了基因疗法——LUXTURNA 的第一个使用者，这是一款 First in class 的基因治疗产品，也是首款获 FDA 批准的、用于矫正基因缺陷的药物。

发明 LUXTURNA 的科学家使用 DNA 创造了一个功能基因，以取代视网膜中的缺陷基因。然后，他们将新基因置于由病毒蛋白（称为载体）组成的“外壳”中，这种病毒经过改造，不具有繁殖或引起疾病的能力。医生通过光探针的帮助，将新的基因直接注入眼睛，新基因进入细胞核，在这里它构成了必需的健康酶，从而使汉娜重获光明。

目前，全球范围内有超过 300 项基因治疗的临床正在进行中，包括 LUXTURNA 在内的 6 款基因治疗产品已经获得 FDA 或 EMA 批准。近年来，遗传学研究相继发现多种 LCA 发病相关的致病基因，当前正在进行研究的 LCA 基因疗法不仅有上述以病毒为载体的治疗方式，还有一种被称为“基因魔剪”的技术—— CRISPR。CRISPER 系统的 DNA 定位和剪切元件由 Guide RNA（gRNA）和 Cas9 蛋白组成，gRNA 通过碱基互补原则结合到目标 DNA 上，Cas9 也顺势结合发挥剪切活性，进而利用细胞自带的 DNA 修复系统实现对致病基因的编辑，从而达到治疗疾病的目的。

学界普遍认为，基因编辑疗法领域今后将会是 CRISPR 的天下。

CRISPR 技术的发明人张锋所创办的公司 Editas Medicine，目前正在开展全球首个基因编辑的人体临床试验 Brilliance，这一试验使用 CRISPR 药物治疗 LCA，今年 3 月完成了首例患者给药。随着科技的进步，汉娜的故事还会在越来越多的 LCA 患者身上重演。

2013 年，张锋的名字位列由《麻省理工科技评论》评选的“35 岁以下科技创新 35 人”（Innovators Under 35）榜单，那一年他只有 31 岁。

科技是一种能力，向善是一种选择。而《麻省理工科技评论》一直相信，向善是使科技持续前进的内在动因。

事实上，这份榜单的历年获奖者中，一直不缺少致力于科技向善的青年学者。2019 年上榜者、加州大学欧文分校博士后研究员同丹首次揭示全球贸易隐含的 PM2.5 跨界污染的健康影响。2018 年上榜者、清华大学建设管理系副教授李楠将“重建得更好（Build Back Better, BBB）”理念引入传统防灾减灾领域，提出了“三度空间下系统的系统”城市韧性分析框架。

在这份青年科技创新人才榜中，曾经的获奖者还包括谷歌创始人 Larry Page 和 Sergey Brin、Facebook 创始人 Mark Zuckerberg 、前苹果首席设计官 Jonathan Ive、前百度首席科学家吴恩达，以及 Paypal 和 Slide 的创始人 Max Levchin。

这一群年轻的人，正在用科技的力量创造更好的世界。

为了找到那些“最有潜力改变世界的创新青年”，2017 年，我们将持续关注从事创新科技研发、科技应用和商业发展青年人才的权威榜单《麻省理工科技评论》“35 岁以下科技创新 35 人”（Innovators Under 35）落地中国，以发掘中国科技发展中不断崛起的新兴力量。

历经三届淬炼，2020 年 12 月 10 - 11 日，《麻省理工科技评论》全球青年科技领袖峰会将在“名士之乡”绍兴开启。今年，峰会围绕“引领未来科技之光”、“科技创新的百年传承”、“生命科学的爆发裂变”、“科创家的变革之路”、“交叉跨界多重奏”、“可持续发展的新世界”以及“科技向善”七大会议主题展开，现场也将重磅发布全球权威的青年科技创新人才榜——《麻省理工科技评论》“35 岁以下科技创新 35 人”中国区 2020 年榜单。

不管是理论研究、技术研发还是商业发展，科学技术创新都离不开人的努力。自 1899 年创刊以来，《麻省理工科技评论》一直都是科技创新的倡导者和见证者，致力于关注技术突破与创新。每年评选的 35 岁以下科技创新青年，就是旨在提醒我们——在所有的创新背后，是一群有理想、有忧虑、有野心的年轻人。其目的，不是为了追捧已广为人知的明星，而是要让更多值得被看见的科学家、科研工作者、科技创业家，被更多人认识、理解、支持，进而得以聚集更多的能量，改变这个世界的未来。

今年会有哪些具有卓越才能的科技创新者上榜？又有哪些温暖世界和人心的新兴科技亮相？

在此，我们向所有人发出这份邀请，邀您到现场与我们共同见证中国科技发展中不断崛起的新兴力量。

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